完美告白的白血病女孩郝爽康复了吗?
当然可以治好,不要失去信心。举个例子,成年人患的一种白血病,慢粒。也是最近网红电影《我不是药神》中涉及的白血病。
什么是慢粒?
所谓慢粒,是慢性髓系白血病的俗称,在我国占成人白血病的15%,不过,中国的患者比西方国家更年轻化,多数患者的发病年龄在45-50岁。慢粒初期基本表现就是头晕、乏力、腹胀、体重减轻等;最为明显的改变是面色苍白没有血色,如果做B超可见脾脏变大。该病发展过程初始很缓慢,所以被称为慢性白血病,在前五年,患者没有太多问题,但五年之后,它就会突然加速,患者很快去世。
引发慢粒的原因,很早以前就被癌症研究专家找到了。是因为9号和22号染色体发生断裂,然后在白细胞进行修补时,张冠李戴,由于最初是在美国费城发现的,所以这种奇怪的新染色体就在医学上称为费城染色体。
不幸的是在这个错误的修补产生了一个融合基因,bcr基因+abl基因,这个融合基因产生的融合蛋白(Bcr-Abl)开始推动白细胞一次又一次的进入慢性失控增殖的状态。
图示:发现慢粒变异染色体的诺威尔教授。
治疗慢粒的药物
在找到发病原因之后,科研人员断断续续花了41年时间,前赴后续终于找到了压制这个新基因功能的办法,这就是当初轰动一时的伊马替尼(格列卫)。
2001年,格列卫正是通过FDA审批上市,2009年,参与格列卫研发的Brian J. Druker教授等人,就获得了有诺贝尔医学预测奖之称的美国拉斯克医学奖,为什么?就因为格列卫,将致死的慢粒转变成了一种可以让患者长期生存的慢性病,一种类似糖尿病、高血压的慢性病。
图示:Brian J. Druker教授获拉斯克奖。
在格列卫诞生前,传统化疗药物,只能让不到三成的患者,活到五年。而格列卫将30%提高到89%,而且在5年后,仍然能保持高达98%的患者取得血液学上的完全缓解。这个不可思议的百分比,让格列卫迅速进入世界卫生组织的基本药物标准清单中,要知道所谓基本药物的意思是“最有效、最安全,满足最重大需求”只有满足这三个苛刻条件的药物,才能进入世界卫生组织的基本药物清单中。
不过,格列卫也有缺点,即患者不能停药,另外,患者服用的时间太长之后,总有些倒霉的患者,会发生肿瘤耐药问题,那可就惨了。因此,医药的进步不能停下,幸运的是,目前二代药物已经问世,它既可以直接使用,也可以在发生格列卫耐药后再使用。而且好消息是,序贯使用一代和二代药物数年后,甚至能达到无治疗缓解(TFR),即停药后疗效还能维持。这会极大的降低患者或者政府的药费压力。